J Extracell Vesicles：肠道蠕虫分泌的细胞外囊泡或有望治疗人类炎性肠病
来自丹麦奥胡斯大学等机构的科学家们进行了一项为期四年的研究后发现，肠道蠕虫所分泌的细胞外囊泡或能帮助治疗炎性肠病（IBD），炎性肠病是影响全球数百万人健康的一种疾病。
2025-02-20
新研究揭示重复150次以上的CAG重复扩增驱动亨廷顿病产生的新机制
这项新的研究表明这种遗传性的基因突变本身不会伤害脑细胞。相反，这种突变在几十年内是无害的，但会慢慢变成一种剧毒的形式，然后迅速杀死脑细胞。
2025-01-20
Nature子刊：北京协和医院冷泠团队开发皮肤类器官，鉴定出手足口病特异性抑制剂
这项研究表明，人类诱导多能干细胞来源的皮肤类器官（hiPSC-SO）可作为研究皮肤传染病的感染疾病模型，为筛选药物以确定候选病毒治疗药物提供了宝贵资源。
2025-03-18
肥厚型心肌病治疗市场迎来实力玩家
在未来几年，CMI类药物将是推动HCM治疗市场变革的关键驱动因素，而Mavacamten和Aficamten和这两款重磅CMI药物的同台竞技也将为HCM患者带来更多的治疗选择。
2024-07-29
Nature：单细胞多组学研究揭示唐氏综合征儿童易患白血病的原因
这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱，并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构，从而导致他们易患白血病等血液学疾病。
2024-10-03
Nat Immunol：科学家成功绘制出新型细胞图谱，有望揭示治疗治疗人类炎性肠病的新途径
这项研究中研究人员绘制的治疗性图谱或代表了最常见的生物疗法—抗肿瘤坏死因子疗法在多种人类炎性疾病中扰动的最大细胞普查。
2024-11-11
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01